Il tumore al pancreas è uno dei più temuti. Oggi c’è una nuova speranza
mercoledì 15 aprile 2026 ore 15:25
Il tumore del pancreas, purtroppo, è uno di quei nemici contro cui la medicina ha sempre faticato tantissimo. Tasso di sopravvivenza a cinque anni sotto il 12%, diagnosi spesso tardive, poche opzioni terapeutiche davvero efficaci. Insomma, una situazione che per decenni ha lasciato medici e pazienti con pochissime carte da giocare.
Ecco perché le notizie che arrivano in questi mesi dal mondo della ricerca oncologica fanno un certo effetto. Non una, ma due molecole sperimentali stanno mostrando risultati che, fino a qualche anno fa, sarebbero sembrati quasi impossibili.
Elraglusib, la molecola che agisce sul sistema immunitario
Partiamo dalla prima notizia, quella pubblicata su Nature Medicine e frutto del lavoro dei ricercatori della Northwestern University di Chicago. Il farmaco si chiama Elraglusib e funziona in modo piuttosto originale rispetto alla chemioterapia classica.
Invece di attaccare direttamente le cellule tumorali (come fa la chemio tradizionale), agisce su una proteina chiamata GSK-3 beta. Questa proteina, spiega il ricercatore principale Devalingam Mahalingam, è coinvolta sia nella crescita tumorale che nella soppressione del sistema immunitario. Bloccandola si ottiene un doppio effetto... e questo, almeno sulla carta, è una cosa molto interessante.
Lo studio di fase 2 ha coinvolto 233 pazienti con carcinoma pancreatico metastatico, distribuiti in 60 centri sparsi tra Nord America ed Europa. Metà riceveva solo chemioterapia standard, l'altra metà chemio più Elraglusib.
I risultati? La sopravvivenza media è salita da 7,2 mesi a 10,1 mesi. Tre mesi in più, direte voi. Non sembra tantissimo. Ma attenzione, questo dato medio è "tirato verso il basso" dal fatto che nello studio erano inclusi anche pazienti con malattia molto avanzata, che non hanno risposto al trattamento.
Tra chi ha risposto, la differenza è stata notevole. Il 44% dei pazienti trattati con Elraglusib era ancora vivo a un anno, contro il 22% del gruppo con sola chemio. E a due anni? Il 13% del gruppo Elraglusib era ancora in vita. Nel gruppo di controllo... nessuno.
Cos'è la GSK-3 beta?
La GSK-3 beta (Glicogeno Sintasi Chinasi 3 beta) è un enzima presente in quasi tutte le cellule del corpo umano. Normalmente regola processi fondamentali come il metabolismo del glucosio e la sopravvivenza cellulare. Nei tumori, però, viene "dirottata" per favorire la crescita delle cellule maligne e silenziare le difese immunitarie. Bloccarla con farmaci mirati è una strategia relativamente nuova in oncologia, che potrebbe aprire strade interessanti non solo nel tumore del pancreas, ma anche in altri tipi di neoplasie.
Daraxonrasib, la pillola quotidiana che sfida le mutazioni Ras
La seconda notizia, se possibile, è ancora più dirompente. L'azienda californiana Revolution Medicines ha annunciato i risultati dello studio RASolute 302, uno studio di fase 3 su un farmaco chiamato Daraxonrasib.
Il tumore del pancreas, in oltre il 90% dei casi, è causato da mutazioni in una famiglia di proteine chiamate Ras. Queste proteine sono una specie di "interruttore" della crescita cellulare che rimane bloccato in posizione "acceso". Per anni, i ricercatori hanno cercato di sviluppare farmaci capaci di spegnerlo. Con scarso successo, perché le cellule tumorali diventavano rapidamente resistenti.
Daraxonrasib è il primo inibitore multiselettivo delle proteine Ras(On), cioè capace di bloccare queste proteine in una forma particolarmente aggressiva. E lo fa, cosa non banale, tramite una semplice compressa orale da prendere una volta al giorno.
Il sistema Ras e il tumore del pancreas
Le proteine Ras (acronimo di Rat Sarcoma, dal virus in cui furono scoperte negli anni '80) funzionano come segnali di crescita nelle cellule normali. Quando mutano, restano "accese" in modo permanente, spingendo le cellule a moltiplicarsi senza controllo. Nel tumore del pancreas, mutazioni Ras (in particolare KRAS G12) sono presenti in oltre il 90% dei casi. Fino a pochi anni fa, queste proteine erano considerate "non druggable", cioè impossibili da colpire con farmaci. Oggi non è più così, e Daraxonrasib ne è la prova più concreta.
Lo studio RASolute 302 ha arruolato 501 pazienti con adenocarcinoma duttale pancreatico metastatico, tutti già sottoposti in precedenza a chemioterapia. Metà ha ricevuto Daraxonrasib, metà ha continuato con la chemio endovenosa standard.
I numeri fanno un certo effetto. La sopravvivenza globale mediana del gruppo trattato con Daraxonrasib è stata di 13,2 mesi. Quella del gruppo con chemio? 6,7 mesi. Praticamente il doppio. Con un hazard ratio di 0,40… che in termini statistici significa una riduzione del rischio di morte davvero significativa (p < 0,0001, per chi vuole il dato preciso).
Brian Wolpin, professore alla Harvard Medical School e direttore dell'Hale Family Center for Pancreatic Cancer Research al Dana-Farber Cancer Institute, è stato chiaro: "questi risultati indicano un passo avanti chiaro e significativo, destinato a cambiare la pratica clinica".
Cosa succede adesso
Revolution Medicines ha già annunciato l'intenzione di presentare la domanda di autorizzazione alla FDA americana e alle altre agenzie regolatorie globali. I risultati completi saranno presentati al congresso 2026 dell'ASCO (American Society of Clinical Oncology), l'appuntamento più importante al mondo in oncologia clinica.
Per Elraglusib, invece, è partita la fase 3 della sperimentazione. I tempi della ricerca sono lunghi, lo sappiamo tutti. Ma la direzione è quella giusta.
Quello che colpisce di entrambe queste storie è il meccanismo d'azione innovativo. Non si tratta di "più chemio" o di varianti della stessa strategia. Sono approcci genuinamente nuovi, che colpiscono il tumore da angolature diverse e, soprattutto, che sembrano funzionare anche in pazienti già trattati, cioè in situazioni dove le opzioni erano quasi esaurite.
Quanto è difficile sviluppare un farmaco contro il pancreas?
Il tumore del pancreas è tra i più difficili da trattare per diversi motivi. Il microambiente tumorale è particolarmente "immunosoppressivo", cioè ostile alle difese naturali del corpo. Il pancreas è anatomicamente difficile da raggiungere. E la diagnosi arriva spesso tardi, quando il tumore è già metastatico. Non a caso, dei circa 60.000 nuovi casi diagnosticati ogni anno solo negli Stati Uniti, la stragrande maggioranza non supera i cinque anni. Ecco perché ogni nuovo risultato positivo, per quanto preliminare, ha un peso enorme.
Riflessioni conclusive
Non voglio fare il guastafeste, ma è giusto sottolinearlo. Elraglusib deve ancora superare la fase 3. Daraxonrasib deve ottenere l'approvazione regolatoria. I tempi possono essere lunghi. E tra uno studio clinico e un farmaco disponibile in ospedale, la strada è ancora lunga.
Però… però oggi esistono dati concreti, numeri reali, pazienti reali che hanno vissuto più a lungo. E questo, in una malattia così difficile, non è cosa di poco conto.
Si spera che tra qualche anno guarderemo a questo periodo come a un momento in cui qualcosa è cambiato davvero nel trattamento del tumore del pancreas.
E questo, per chi convive con tale diagnosi o la vive da vicino attraverso una persona amata, è già una notizia enorme.
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